Дәрігерді таңдау және телефон арқылы жазу
, 7 (812) 409-93-64 7 (499) 519-32-81 , 7 (812) 409-93-64

Хантингтон ауруын емдеуге қарсы препараттардың келешегі

Хантингтон ауруына себеп болатын препарат адам сынақтарынан бұрын тышқандар мен маймылдарда қауіпсіз және тиімді сынақтан өтті. Прогресс американдық неврология академиясының кездесуінде ұсынылатын болады.

Хантингтон ауруы (HD) - бақыланбайтын қозғалыс, когнитивтік және эмоционалдық қиындықтар мен өлімге әкеп соқтыратын сирек, тұқымқуалайтын ауру.

HD антентен балаға аңшы генінің (HTT RNA) мутациясы арқылы ауысады. Бұл мутация Huntingtin ақуызының (HTT) пайда болуына алып келеді және бұл ауруды тудырады. Ата-анасының мутант гені бар балаға мутацияны мұра ету мүмкіндігі 50% болады.

Тетабеназин 2008 жылы Азық-түлік және дәрі-дәрмектермен күрес басқармасымен (FDA) Хантингтонды емдеу үшін мақұлдағанымен, аурудың симптомы болып табылатын еріксіз қозғалыстар, бірақ HD үшін емдеудің немесе алдын-алудың әлі жоқ.

Ionis-HTTRx - генді өлтіру арқылы аңшылық протеинінің өндірісін басатын антиссентті препарат.

Зерттеулер көрсеткендей, антисессант препараттар аурудың дамуын бәсеңдетуге көмектеседі және аурудың фенотипін өзгерте алады.

Тінтуір моделінде қозғалыстың тапшылығы емдеуді бастағаннан кейін бір ай ішінде жақсарды. Емдеу аяқталғаннан кейін 2 айдан кейін қозғалыстар қалпына келтірілді.

Тіндердің басқа зерттеуі емдеуді бастағаннан кейін 8 аптадан кейін жақсарғанын көрсетті, бұл емдеуді тоқтатқаннан кейін кемінде 9 ай бойы жалғасты.

Маймылдарда антиссентті препарат орталық жүйке жүйесі бойынша дозаға тәуелді болатын деңгейлерде аңшы генінің және ақуыздың көрінісін төмендетуге әкелді.

Фаралар мен маймылдардағы қосымша сынақтар IONIS-HTTRx дозаның шектеулері мен жанама әсерлерінсіз жақсы төзімді деп болжайды.

Келесі қадам - ​​бұл адам ағзасындағы дәрі-дәрмекті сынау. Қазіргі кезде клиникалық зерттеулердің 1/2 фазасында.

Препарат әр ай сайын төрт дозада енгізіледі. Ionis-HTTRx белдік кеңістігінде ми асқазан сұйықтығына енгізіледі.

Зерттеушілер әртүрлі дозада препараттың қауіпсіздігі мен төзімділігін бағалайды. Олар сондай-ақ дәрілік препаратты фармакокинетикасын сипаттайды және терапияның нақты биомаркерлерге және клиникалық нәтижелерге әсерін зерттеуде.

Бұл аурудың ауруын өзгертуге болатын емдеу мүмкіндігіне ие болу өте маңызды. Қазіргі уақытта аурудың симптомдарын басатын емдеу ғана бар.

Осы мақаланы бөлісіңіз:

Джозеф Аддисон

Көптеген адамдар жаттығулар мен жаттығуларсыз медицинасыз жұмыс істей алады.

Біздің топ «ВКонтакте»
Біз дәрігерлерді шақырамыз
Біз практиктерді recomed.site сайтына келушілерге кеңес беруді ұсынамыз - көбірек біліңіз .